Ateneo - UPO

Il corso offre una panoramica completa sugli aspetti normativi dei Prodotti Medicinali per le Terapie Avanzate (ATMP) e sulle basi scientifiche della terapia genica, della terapia cellulare somatica e dell'ingegneria tissutale. Nel contesto dell'ingegneria tissutale, viene data particolare attenzione alle diverse tipologie di scaffold impiegati, ai biomateriali di cui sono costituiti e alle tecnologie per la loro produzione. Si approfondiscono inoltre gli aspetti formulativi e tecnologici degli ATMP, e la produzione industriale in conformità alle norme di buona fabbricazione (NBF), includendo esempi di processi produttivi per la terapia genica, la terapia cellulare somatica e l'ingegneria tissutale. Infine, viene fornita una visione d'insieme dell'intero processo di drug development per gli ATMP, muovendo dalla produzione, agli studi clinici e sino all'autorizzazione all'immissione in commercio.

• Daan J. A. Crommelin, Robert D. Sindelar, Bernd Meibohm. Pharmaceutical biotechnology. Ed. Springer Nature; 5° edizione
• Materiale didattico distribuito a lezione

Durante il corso, lo studente acquisirà una solida comprensione dei principi teorici legati alla progettazione, formulazione, produzione industriale in conformità alle NBF, e controllo degli ATMP.

Fondamenti di farmacologia e di tecnologia farmaceutica.

Le lezioni vengono svolte in aula e sono supportate dall’ausilio di strumenti multimediali per la proiezione del materiale didattico. Come metodo di didattica innovativa, si sperimenta l'utilizzo di Kahoot in aula, un'app che permette agli studenti di partecipare a una divertente competizione, rispondendo a 10-40 domande a risposta multipla entro un tempo prestabilito, al termine di ciascun argomento. L'utilizzo di Kahoot consente agli studenti di consolidare la comprensione dei concetti spiegati, in particolare quelli più complessi, di comprendere le relazioni tra i vari concetti e di cogliere le connessioni tra le diverse parti del materiale di studio. Per il docente, l'utilizzo di Kahoot stimola l'interazione attiva degli studenti, permette di valutare il progresso nell'apprendimento nel corso del tempo e di identificare eventuali argomenti che richiedono una ripresa o un'integrazione durante le lezioni.

Non è consentito registrare, video-registrare e fotografare le lezioni.

La prova scritta consiste in domande aperte a risposta breve volte a verificare, oltre alla conoscenza e alla capacità di applicare autonomamente le conoscenze acquisite, anche l’abilità comunicativa dello studente, in particolare l’impiego di terminologia appropriata e specifica per l’ambito tecnologico farmaceutico. La prova scritta si svolge negli appelli del calendario di esame e il voto viene espresso in trentesimi.

• Concetti introduttivi relativi ai prodotti medicinali per le terapie avanzate (ATMP).
• Inquadramento normativo degli ATMP.
• Terapia genica: vettori virali e non virali, integranti e non integranti. Terapia genica in vivo e ex vivo.
• Terapia cellulare somatica: cellule e tessuti autologhi, allogenici e xenogenici. Cellule staminali embrionali, cellule staminali mesenchimali e cellule staminali pluripotenti indotte. Cellule differenziate.
• Ingegneria tissutale: riparazione e rigenerazione. La medicina rigenerativa. I biomateriali per la medicina rigenerativa e l’ingegneria dei tessuti. Biocompatibilità e biodegradazione. Tipologie di scaffold e tecnologie per la loro produzione.
• Produzione, formulazione e controllo di qualità per gli ATMP. Esempi di processi produttivi per i prodotti di terapia genica, terapia cellulare somatica e ingegneria tissutale.
• Il processo di drug development per gli ATMP: requisiti per la produzione, gli studi clinici e l'autorizzazione all'immissione in commercio degli ATMP.

Al termine del corso, lo studente avrà acquisito una conoscenza approfondita della normativa relativa agli ATMP, e conoscerà le basi scientifiche biologiche e il processo di produzione di prodotti medicinali di terapia genica, terapia cellulare somatica e ingegneria tissutale. Saprà inoltre identificare le principali sfide da affrontare durante lo sviluppo degli ATMP e avrà sviluppato le competenze necessarie per affrontarle in modo efficace.