Ateneo - UPO

Il disegno degli studi clinici nella prospettiva regolatoria:La transizione da "scienza" a "regolatorioScelta del disegno dello studioLa selezione della popolazioneI comparatoriendpointIl processo di registrazione dei farmaci e le agenzie regolatorie:Il panorama regolatorioLe procedure di registrazione europeeFast-track e approvazioni condizionateConfronti indiretti e valutazione della qualità delle evidenze (GRADE)

Dispense fornite a lezioneEPAR dei farmaci approvati dalla European Medicines AgencyLetteratura scientifica

Al termine del modulo, gli studenti e le studentesse saranno in grado di: •Comprendere i requisiti metodologici che trasformano uno studio clinico in un "dossier regolatorio". •Orientarsi nei processi approvativi delle agenzie regolatorie (EMA, AIFA). •Valutare criticamente la qualità delle prove scientifiche e comprendere il ruolo dei confronti indiretti.

Frequenza del corso di Economics and management of the pharmaceutical industry del secondo anno

Il corso combina lezioni frontali e attività di apprendimento attivo.
Le attività didattiche innovative comprenderanno:
•analisi e discussione di uno studio clinico/EPAR dal punto di vista del regolatorio
•lavori di gruppo
•flipped classroom

Le studentesse e gli studenti con disabilità o con Disturbi Specifici dell’Apprendimento (DSA) o con Bisogni Educativi Speciali (BES) possono richiedere servizi e strumenti specifici a loro dedicati rivolgendosi allo Staff Sviluppo e Coordinamento Carriere e Servizi alle Studentesse e agli Studenti e consultando la pagina dedicata del sito di Ateneo: https://uniupo.it/it/servizi/servizi-studenti-disabili-e-dsa Le studentesse e gli studenti con disabilità, DSA, BES, una volta preso contatto con lo Staff di Ateneo, possono contattare la/il docente titolare dell'insegnamento in relazione alla declinazione delle modalità di esame, in merito agli aspetti didattici.

La valutazione sarà svolta in due fasi: (1) un test a risposta multipla per valutare le conoscenze apprese a lezione; (2) la valutazione del lavori di gruppo di analisi di un caso reale di approvazione di un farmaco recente, identificando i limiti del disegno dello studio e il livello di certezza delle prove secondo i criteri discussi.

Il modulo affronterà tre macro argomenti:
1) Il disegno degli studi clinici nella prospettiva regolatoria: vedremo come si disegna uno studio clinico analizzando quando e come si sceglie il tipo di studio (superiorità, equivalenza, non inferiorità), la popolazione (criteri di inclusione/esclusione, validità interna vs. validità esterna - real-word), i comparatori (placebo vs standard of care: implicazioni etiche e metodologiche), gli endpoint primari e secondari. Il disegno dello studio clinico verrà affrontato dalla prospettiva degli enti regolatori.
2) Il processo di registrazione dei farmaci e le agenzie regolatorie: verranno messi a fuoco i vari player nel processo regolatorio, distinguendo in particolare il ruolo di EMA e AIFA. Si analizzeranno le procedure di registrazione europee (Centralizzata, Decentralizzata, Mutuo Riconoscimento e Nazionale) con particolare attenzione al fast-track e alle approvazioni condizionate (Priority Medicines (PRIME), approvazione condizionata ed esigenze terapeutiche insoddisfatte).
3) Confronti indiretti e valutazione della qualità delle evidenze (GRADE): verranno introdotti i confronti indiretti e le Network Meta-Analysis (NMA). Un focus sarà il sistema GRADE (Grading of Recommendations Assessment, Development and Evaluation), verranno analizzati i pilastri di tale valutazione (rischio di bias, inconsistenza, indirettezza, imprecisione e bias di pubblicazione) e come si gradua la certezza delle prove (Alta, Moderata, Bassa, Molto Bassa).

1) capacità di lettura critica degli studi clinici; 2) capacità di comprendere la differenza di metodologia tra prospettiva clinica/scientifica e prospettiva regolatoria; 3) acquisizione delle conoscenze di base su ENTI regolatori e linee guida per gli studi clinici