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Metodiche avanzate di terapia genica e cellulare

FA0318

Insegnamento
Metodiche avanzate di terapia genica e cellulare
Codice
FA0318
Anno Accademico
2026/2027
Anno regolamento
2025/2026
Corso di studio
BIOTECNOLOGIE FARMACEUTICHE
Curriculum
000 - GENERICO
Responsabile didattico
Docenti
CFU
5
Ore di lezione
40
Settore Scientifico Disciplinare (SSD)
BIO/17 - ISTOLOGIA
Tipo di insegnamento
Attività formativa monodisciplinare
Fruizione insegnamento
OBB - Obbligatoria
Anno
2
Periodo
Primo Semestre
Sede
NOVARA
Lingua insegnamento
Italiano
Contenuti
Cellule staminali, cellule staminali pluripotenti indotte (iPSC), riprogrammazione cellulare, terapia cellulare, terapia genica, metodi di trasferimento genico, modelli animali di malattie genetiche, clinical trials. Approcci genetici e/o cellulari nella rigenerazione tissutale
Testi di riferimento
Il corso fara' riferimento alla letteratura scientifica presente in diversi on-line journals, come Human Gene Therapy, Gene Therapy, Molecular Therapy, Nature, Science, Journal of Gene Medicine,...
Obiettivi formativi
L'obiettivo principale del corso è fornire le basi di terapia genica e cellulare per la comprensione degli studi pubblicati negli ultimi anni. In particolare l'attenzione si rivolge ai vettori virali e non virali utilizzati in terapia genica: comprensione dei metodi di investigazione per ottimizzare i costrutti di trasferimento genico, le modalità di delivery e gli utilizzi correnti. Valutazione dei possibili effetti inattesi del trasferimento genico. Utilizzo della terapia genica e cellulare in diversi ambiti non limitati solamente alle malattie genetiche (ad es: problematiche cardiovascolari, tumori)
Prerequisiti
Conoscenze di biologia cellulare e molecolare. Accenni di patologia (malattie genetiche e metaboliche)
Metodi didattici
Presentazioni del docente (ppt) e articoli scientifici in formato pdf
Altre informazioni
Le studentesse e gli studenti con disabilità o con Disturbi Specifici dell’Apprendimento (DSA) o con Bisogni Educativi Speciali (BES) possono richiedere servizi e strumenti specifici a loro dedicati rivolgendosi allo Staff Sviluppo e Coordinamento Carriere e Servizi alle Studentesse e agli Studenti e consultando la pagina dedicata del sito di Ateneo: https://uniupo.it/it/servizi/servizi-studenti-disabili-e-dsa
Le studentesse e gli studenti con disabilità, DSA, BES, una volta preso contatto con lo Staff di Ateneo, possono contattare la/il docente titolare dell'insegnamento in relazione alla declinazione delle modalità di esame, in merito agli aspetti didattici.
Modalità di verifica dell'apprendimento
Esposizione orale e discussione generale di un articolo scientifico con riferimenti alla teoria affrontata a lezione
Programma esteso
Cellule staminali, riprogrammazione cellulare e utilizzo di queste cellule nei protocolli di terapia cellulare in ambito preclinico e potenziali applicazioni in ambito clinico.
Isolamento, espansione in vitro e preparazione di cellule per terapia cellulare sperimentale.
Vettori utilizzati per il trasferimento genico: vettori virali e non virali. Origine, costruzione e modalità di validazione dei vettori.
Modulazione delle cassette di espressione: espressione costitutiva e regolata. regolazione dell'espressione trascrizionale o post-trascrizionale. Risposta immunitaria a vettori e
transgeni utilizzati nel trasferimento genico.
Concetti di terapia genica ex vivo e in vivo.
Sperimentazioni cliniche che utilizzano strategie di terapia cellulare e genica di malattie bersaglio. L'uso della terapia cellulare e genica nella rigenerazione epatica e cardiaca
Risultati di apprendimento attesi
Al termine del corso, lo studente/la studentessa sara' in grado di comprendere in maniera critica articoli di terapia cellulare e genica, avra' conoscenza delle basi per lo sviluppo di metodi di trasferimento cellulare e/o genico e delle metodiche di terapia cellulare e genica utilizzate negli studi preclinici e nei clinical trials
Ultimo aggiornamento:09-09-2026 00:14:31