Ateneo - UPO

Cellule staminali, cellule staminali pluripotenti indotte (iPSC), riprogrammazione cellulare, terapia cellulare, terapia genica, metodi di trasferimento genico, modelli animali di malattie genetiche, clinical trials. Approcci genetici e/o cellulari nella rigenerazione tissutale

Il corso fara' riferimento alla letteratura scientifica presente in diversi on-line journals, come Human Gene Therapy, Gene Therapy, Molecular Therapy, Nature, Science, Journal of Gene Medicine,...

L'obiettivo principale del corso è fornire le basi di terapia genica e cellulare per la comprensione degli studi pubblicati negli ultimi anni. In particolare l'attenzione si rivolge ai vettori virali e non virali utilizzati in terapia genica: comprensione dei metodi di investigazione per ottimizzare i costrutti di trasferimento genico, le modalità di delivery e gli utilizzi correnti. Valutazione dei possibili effetti inattesi del trasferimento genico. Utilizzo della terapia genica e cellulare in diversi ambiti non limitati solamente alle malattie genetiche (ad es: problematiche cardiovascolari)

Conoscenze di biologia cellulare e molecolare. Accenni di patologia (malattie genetiche e metaboliche)

Presentazioni del docente (ppt) e articoli scientifici in formato pdf

Esposizione orale e discussione generale di un articolo scientifico con riferimenti alla teoria affrontata a lezione

Cellule staminali, riprogrammazione cellulare e utilizzo di queste cellule nei protocolli di terapia cellulare in ambito preclinico e potenziali applicazioni in ambito clinico.
Isolamento, espansione in vitro e preparazione di cellule per terapia cellulare sperimentale.
Vettori utilizzati per il trasferimento genico: vettori virali e non virali. Origine, costruzione e modalità di validazione dei vettori.
Modulazione delle cassette di espressione: espressione costitutiva e regolata. regolazione dell'espressione trascrizionale o post-trascrizionale. Risposta immunitaria a vettori e
transgeni utilizzati nel trasferimento genico.
Concetti di terapia genica ex vivo e in vivo.
Sperimentazioni cliniche che utilizzano strategie di terapia cellulare e genica di malattie bersaglio. L'uso della terapia cellulare e genica nella rigenerazione epatica e cardiaca

Al termine del corso, lo studente sara' in grado di comprendere in maniera critica articoli di terapia cellulare e genica, avra' conoscenza delle basi per lo sviluppo di metodi di trasferimento cellulare e/o genico e delle metodiche di terapia cellulare e genica utilizzate negli studi preclinici e nei clinical trials